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國產氯巴占上市背后，政策加速藥企布局罕見病領域
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馬媛媛文不能測字，武不能防身。
最后更新: 2022-10-26 15:26:40【導讀】 在國產氯巴占面市的過程中，多份相關文件的出臺與政策的推進，預示著我國罕見病藥品市場流通保障模式也日趨成熟。對企業而言，其社會價值遠大于經濟利益。
（文/馬媛媛）近日，宜昌人福藥業研發的國產氯巴占在眾多癲癇患者家屬的期盼中終于面市。據悉，該款國產氯巴占片較進口略有優惠，價格為每盒84元（10mg/片*28片）。
氯巴占是一種有機化合物，化學式為C16H13ClN2O2，根據《氯巴占治療難治性癲癇專家共識（2022）》意見，氯巴占對于高發于兒童期的癲癇性腦病，如年齡≥2歲LGS患者、年齡≥3歲Dravet綜合征患者、以及年齡≥2歲EMAS患者等都是推薦用藥。
官方數據顯示，中國目前癲癇癥患者有1000萬人左右，其中難治性癲癇患兒群體占有一定比例。治療癲癇的藥物并不只有氯巴占，但在癲癇病患者中，存在前述幾種難治性癲癇。氯巴占正適用治療對其他抗癲癇藥無效的這部分患者。因為其鎮靜副作用很小，被視為“救命藥”。但因為氯巴占屬于第二類精神藥品，且當時沒有國產藥物，購買和使用非常困難。
一位神經科主任告訴觀察者網，癲癇是個大家族，難治性癲癇一般發病的年齡很小，發病原因癥狀包括臨床用藥都不一樣。以LGS患者為例，一般是病灶或者是遺傳代謝病的伴隨病，需要多藥聯合且必須使用氯巴占。此前國內獲批上市的抗癲癇藥物都屬于國家管制的第二類精神病藥品，有氯硝西泮、硝西泮、地西泮等，效果因人而異。對部分病患來說，氯巴占效果很好，但因其戒斷性，一旦斷藥就會出現病情反復甚至惡化。
2021年11月，一封名為“如何讓我們的孩子活下去”的求助信在網絡流傳，這封來自1000余個罕見病癲癇患兒家長求購氯巴占的聯名信，引發了輿論關注。
但其實國產氯巴占的研發可以追溯到2017年，當時氯巴占被選為“中國大陸境內尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，列入《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。
曾長期從事藥物研發的某藥企研發人員表示：“精神類藥品的審批不一樣，有些立項需要先審批才能做，不是隨便可以開發的。”
據了解，擁有麻醉藥品和第一類精神藥品生產資質的人福醫藥于2018年獲得了氯巴占片的研制立項批準并開始研發，2020年11月申報臨床，2021年2月取得臨床批件，2022年9月20日獲批上市。
在國產氯巴占面市的過程中，多份相關文件的出臺與政策的推進，預示著我國罕見病藥品市場流通保障模式也日趨成熟。對企業而言，其社會價值遠大于經濟利益。
據宜昌人福藥業有限責任公司總裁杜文濤透露，考慮提高小兒癲癇患者用藥依從性，公司還將推進研發氯巴占口服液。而且公司準備在2023年啟動氯巴占片進入國家醫保目錄的工作，后期也將籌備與第三方公益機構合作，為經濟困難的家庭開展用藥援助。
除了氯巴占，目前我國已有60多種罕見病藥物獲批上市，67%的已上市罕見病用藥（俗稱“孤兒藥”）被納入國家醫保目錄。國家醫保局介紹稱，國家醫保目錄調整的周期從最長8年縮至1年，實現每年常態化調整。
多家企業的入局也保障了斷藥危機的解除。根據國家衛健委發布的信息顯示，我國已有8家企業按照有關規定獲準研制氯巴占。
本文系觀察者網獨家稿件，未經授權，不得轉載。
- 責任編輯: 馬媛媛
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